Amino Acids : essais cliniques et état de développement

Maapliv est un médicament utilisé dans le traitement d’un épisode de décompensation aiguë (aggravation soudaine) de la maladie des urines à l’odeur de sirop d’érable. La maladie des urines à l’odeur de sirop d’érable est un trouble héréditaire dans lequel l’organisme n’est pas en mesure de décomposer certains éléments constitutifs de protéines appelées acides aminés à chaîne ramifiée (AACR), notamment la leucine, l’isoleucine et la valine. En conséquence, ces acides aminés s’accumulent dans l’organisme, y compris dans le cerveau, où notamment la leucine peut provoquer des lésions cérébrales. Maapliv est destiné aux patients qui ne peuvent pas recevoir d’acides aminés sans AACR par voie orale ou par une sonde d’alimentation. La maladie des urines à l’odeur de sirop d’érable est rare et Maapliv a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 26 octobre 2018. Des informations complémentaires sur les désignations de médicaments orphelins sont disponibles sur le site web de l’EMA. Maapliv a pour substance active les acides aminés suivants: L-alanine, L-arginine, acide L-aspartique, chlorhydrate de L-cystéine monohydraté, acide L-glutamique, glycine, L-histidine, L-lysine monohydratée, L-méthionine, L-phénylalanine, L-proline, L-sérine, taurine, L-thréonine, L-tryptophane, L-tyrosine.