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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Amaurosi congenita di Leber: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 7 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 10 farmaci per amaurosi congenita di Leber. 4 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Uno di questi studi ha almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| Sepofarsen | II–III | 2 | sì (1) | NCT03913143 |
| ATSN-101 | I–II | 1 | — | NCT03920007 |
| OCU400 | I–II | 1 | — | NCT05203939 |
| HG004 | I (iniziale) | 1 | — | NCT06088992 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| Voretigene neparvovec-rzylLuxturna® | III | 2 | — | NCT00999609 |
| Polymyxin B | I–II | 1 | — | NCT03920007 |
| PrednisolonePrednisolon, Prenisolone | I–II | 1 | — | NCT03920007 |
| PrednisonePredinisone, Cortancyl | I–II | 1 | — | NCT03920007 |
| Triamcinolone Acetonidezilretta, Kenalog { | I–II | 1 | — | NCT03920007 |
| TrimethoprimPrimsol®, Trimpex 200® | I–II | 1 | — | NCT03920007 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 10 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Categorie più ampie
- Malattia oftalmologica 19 farmaci
- Malattie ereditarie dell’occhio 4 farmaci
- Retinopatia 18 farmaci
- Malattia genetica 33 farmaci
- Malattia congenita 4 farmaci
- Malattia neurologica 39 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D057130 «Leber Congenital Amaurosis». Prevalenza: Orphanet.