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Médicaments en développement · mis à jour le 30 octobre 2026
Amaurose congénitale de Leber : médicaments en développement
Au 30 octobre 2026, on compte 7 essais cliniques actifs (en recrutement ou en cours, phases I–III) sur 10 médicaments pour amaurose congénitale de Leber. 4 sont expérimentaux, c’est-à-dire pas encore approuvés aux États-Unis. 2 de ces essais ont au moins un centre en France.
Résumé mis à jour chaque semaine · données au 30 octobre 2026. Dans Phuturdex, vous avez le détail de chaque médicament et un e-mail dès qu’une alerte concerne un médicament suivi.
Entrer gratuitement →Médicaments expérimentaux
Pas encore approuvés par la FDA américaine, quelle que soit l’indication.
| Médicament | Phase la plus avancée | Essais actifs | Centres en France | Essai de référence |
|---|---|---|---|---|
| Sepofarsen | II–III | 2 | oui (2) | NCT03913143 |
| ATSN-101 | I–II | 1 | — | NCT03920007 |
| OCU400 | I–II | 1 | — | NCT05203939 |
| HG004 | I (précoce) | 1 | — | NCT06088992 |
Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs.
Médicaments déjà approuvés, dans de nouveaux essais
Approuvés par la FDA américaine pour au moins une indication, pas forcément cette maladie, et aujourd’hui dans des essais actifs sur celle-ci.
| Médicament | Phase la plus avancée | Essais actifs | Centres en France | Essai de référence |
|---|---|---|---|---|
| Voretigene neparvovec-rzylLuxturna® | III | 2 | — | NCT00999609 |
| Polymyxin B | I–II | 1 | — | NCT03920007 |
| PrednisolonePrednisolon, Prenisolone | I–II | 1 | — | NCT03920007 |
| PrednisonePredinisone, Cortancyl | I–II | 1 | — | NCT03920007 |
| Triamcinolone Acetonidezilretta, Kenalog { | I–II | 1 | — | NCT03920007 |
| TrimethoprimPrimsol®, Trimpex 200® | I–II | 1 | — | NCT03920007 |
Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs.
Les 10 médicaments, avec les détails
Dans Phuturdex, chaque médicament a tous ses essais, promoteurs et pays, les autorisations FDA et EMA, les désignations de médicament orphelin et les alertes de sécurité. Gratuit jusqu’au 31 mars 2027.
Ouvrir dans Phuturdex →Catégories plus larges
- Maladie de l'œil 19 médicaments
- Maladie héréditaire de l'oeil 4 médicaments
- Rétinopathie 18 médicaments
- Maladie génétique 33 médicaments
- Maladie congénitale 4 médicaments
- Trouble neurologique 39 médicaments
Source : traitement Phuturdex des données ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), mises à jour le 30 octobre 2026. Essais actifs = en recrutement ou en cours, phases I–III, avec au moins un médicament identifié ; la phase et les centres se rapportent aux essais sur cette maladie. Nom de la maladie : Wikidata ; terme NLM MeSH : D057130 « Leber Congenital Amaurosis ». Prévalence : Orphanet.