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Medikamente in Entwicklung · Stand 30. Oktober 2026
Lebersche Kongenitale Amaurose: Medikamente in Entwicklung
Am 30. Oktober 2026 gibt es 7 aktive klinische Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) zu 10 Medikamenten bei Lebersche Kongenitale Amaurose. 4 davon sind experimentell, also in den USA noch nicht zugelassen. 2 dieser Studien haben mindestens ein Zentrum in Deutschland.
Wöchentlich aktualisierte Übersicht · Stand 30. Oktober 2026. In Phuturdex finden Sie alle Details zu jedem Medikament und erhalten eine E-Mail, wenn eine Warnung zu einem verfolgten Medikament erscheint.
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Von der US-amerikanischen FDA für keine Indikation zugelassen.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| Sepofarsen | II–III | 2 | ja (2) | NCT03913143 |
| ATSN-101 | I–II | 1 | — | NCT03920007 |
| OCU400 | I–II | 1 | — | NCT05203939 |
| HG004 | Früh-I | 1 | — | NCT06088992 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Bereits zugelassene Medikamente in neuen Studien
Von der US-amerikanischen FDA für mindestens eine Indikation zugelassen, nicht unbedingt für diese Erkrankung, und derzeit in aktiven Studien dazu.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| Voretigene neparvovec-rzylLuxturna® | III | 2 | — | NCT00999609 |
| Polymyxin B | I–II | 1 | — | NCT03920007 |
| PrednisolonePrednisolon, Prenisolone | I–II | 1 | — | NCT03920007 |
| PrednisonePredinisone, Cortancyl | I–II | 1 | — | NCT03920007 |
| Triamcinolone Acetonidezilretta, Kenalog { | I–II | 1 | — | NCT03920007 |
| TrimethoprimPrimsol®, Trimpex 200® | I–II | 1 | — | NCT03920007 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Alle 10 Medikamente, mit Details
In Phuturdex hat jedes Medikament alle Studien, Sponsoren und Länder, FDA- und EMA-Zulassungen, Orphan-Drug-Ausweisungen und Sicherheitswarnungen. Kostenlos bis 31. März 2027.
In Phuturdex öffnen →Übergeordnete Kategorien
- Augenkrankheit 19 Medikamente
- Erbliche Augenerkrankungen 4 Medikamente
- Retinopathie 18 Medikamente
- Erbkrankheit 33 Medikamente
- Missbildung 4 Medikamente
- Neurologische Störung 39 Medikamente
Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), Stand 30. Oktober 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III, mit mindestens einem identifizierten Medikament; Phase und Zentren beziehen sich auf die Studien zu dieser Erkrankung. Name der Erkrankung: Wikidata; NLM-MeSH-Begriff: D057130 „Leber Congenital Amaurosis“. Prävalenz: Orphanet.