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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Atrofia muscolare spinale: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 18 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 12 farmaci per atrofia muscolare spinale. 8 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 8 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| SalanersenBIIB115 | III | 4 | sì (1) | NCT07221669 |
| RO7204239 | II–III | 1 | sì (1) | NCT05115110 |
| Taldefgrobep Alfa | III | 1 | sì (1) | NCT05337553 |
| Adimanebart IVARGX-119 | II | 1 | — | NCT07287982 |
| ANB-004 | I–II | 1 | — | NCT05747261 |
| GC101 | I–II | 1 | — | NCT05824169 |
| EXG001-307 | I (iniziale) | 1 | — | NCT06888661 |
| SPX-01 | I (iniziale) | 1 | — | NCT07903376 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| NusinersenSpinraza® | III | 4 | sì (3) | NCT07846696 |
| RisdiplamEvrysdi® | II–III | 3 | sì (2) | NCT05115110 |
| ApitegromabIsembyld® | III | 2 | sì (2) | NCT05626855 |
| Onasemnogene abeparvovecZolgensma®, Itvisma® | III | 1 | sì (1) | NCT05335876 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 12 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
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Categorie più ampie
- Malattia del sistema nervoso centrale 38 farmaci
- Malattia neurologica 39 farmaci
- Mielopatia 6 farmaci
- Malattia neurodegenerativa 25 farmaci
- Malattia del motoneurone 10 farmaci
- Malattia neuromuscolare 14 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: traduzione Phuturdex; termine NLM MeSH: D009134 «Muscular Atrophy, Spinal».