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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 11 novembre 2026
Ceroido-lipofuscinosi neuronale: farmaci in sviluppo
Che cos’è
Neuronal ceroid lipofuscinoses (NCLs) are a group of inherited progressive degenerative brain diseases characterized clinically by a decline of mental and other capacities, epilepsy, and vision loss through retinal degeneration, and histopathologically by intracellular accumulation of an autofluorescent material, ceroid lipofuscin, in the neuronal cells in the brain and in the retina.
Fonte: Orphanet, «Neuronal ceroid lipofuscinosis» (ORPHA:216), www.orpha.net · licenza CC BY 4.0 · dati Orphadata del 23 giugno 2026. Testo originale in inglese.
Al 11 novembre 2026 risultano 5 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 5 farmaci per ceroido-lipofuscinosi neuronale. 4 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Al momento nessuno di questi studi ha centri in Italia.
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Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| CLN-301 | I–II | 1 | — | NCT03770572 |
| NGN-101 | I–II | 1 | — | NCT05228145 |
| TTX-381 | I–II | 1 | — | NCT05791864 |
| DUOC-01 | I | 1 | — | NCT02254863 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| Cerliponase AlfaBrineura® | I–II | 1 | — | NCT05152914 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
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- Malattia genetica 851 farmaci
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Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 11 novembre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: traduzione Phuturdex; termine NLM MeSH: D009472 «Neuronal Ceroid-Lipofuscinoses». Prevalenza: Orphanet.