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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 11 novembre 2026
Iperossaluria primitiva: farmaci in sviluppo
Che cos’è
L'iperossaluria primitiva (PH) è un difetto del metabolismo del gliossilato, caratterizzato da un eccesso di ossalato che causa calcoli renali, nefrocalcinosi, insufficienza renale e ossalosi sistemica. Esistono tre tipi di PH (PH 1, 2 e 3), tutti causati da difetti di enzimi specifici per il fegato.
Fonte: Orphanet, «Iperossaluria primitiva» (ORPHA:416), www.orpha.net · licenza CC BY 4.0 · dati Orphadata del 23 giugno 2026.
Al 11 novembre 2026 risultano 5 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 4 farmaci per iperossaluria primitiva. 4 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Uno di questi studi ha almeno un centro in Italia.
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Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| DCR-PHXC | III | 1 | sì (1) | NCT04042402 |
| StiripentolDiacomit® | III | 1 | — | NCT06465472 |
| YOLT-203 | II | 2 | — | NCT07587021 |
| ABO-101 | I–II | 1 | — | NCT06839235 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Centri in Italia
1 centro degli studi attivi in Italia.
- Lazio1
Centri dichiarati dagli sponsor su ClinicalTrials.gov; regione calcolata da Phuturdex dalla posizione geografica. L’elenco dei centri con città e stato del reclutamento è nell’app. Vedi i centri →
Tutti i 4 farmaci, con i dettagli
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Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 11 novembre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: traduzione Phuturdex; termine NLM MeSH: D006960 «Hyperoxaluria, Primary». Prevalenza: Orphanet.