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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 11 novembre 2026
Ipocondroplasia: farmaci in sviluppo
Che cos’è
L'ipocondroplasia è una displasia scheletrica primitiva con micromelia, caratterizzata da bassa statura sproporzionata, lieve lordosi lombare e limitazione dell'estensione delle articolazioni del gomito.
Fonte: Orphanet, «Ipocondroplasia» (ORPHA:429), www.orpha.net · licenza CC BY 4.0 · dati Orphadata del 23 giugno 2026.
Al 11 novembre 2026 risultano 7 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 3 farmaci per ipocondroplasia. 3 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 3 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
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Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| VosoritideBMN 111, Voxzogo® | III | 4 | sì (3) | NCT07073014 |
| InfigratinibFebseltiq® | II–III | 2 | — | NCT06873035 |
| NavepegritideTransCon CNP, Yuviwel® | III | 1 | — | NCT07917143 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Centri in Italia
5 centri degli studi attivi in Italia, 1 con reclutamento aperto, in 2 regioni.
- Lazio3
- Liguria2
Centri dichiarati dagli sponsor su ClinicalTrials.gov; regione calcolata da Phuturdex dalla posizione geografica. L’elenco dei centri con città e stato del reclutamento è nell’app. Vedi i centri →
Tutti i 3 farmaci, con i dettagli
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Apri in Phuturdex →Categorie più ampie
- Malattia del sistema endocrino 1.081 farmaci
- Malattia congenita 930 farmaci
- Malattie della pelle e del tessuto connettivo 1.499 farmaci
- Connettivite 353 farmaci
- Malattia metabolica 746 farmaci
- Disturbo della nutrizione e metabolico 893 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 11 novembre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: traduzione Phuturdex; termine NLM MeSH: C562937 «Hypochondroplasia». Prevalenza: Orphanet.