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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 11 novembre 2026
Leucoencefalopatia diffusa ereditaria con sferoidi: farmaci in sviluppo
Che cos’è
A rare leukodystrophy characterized by progressive cognitive impairment, neuropsychiatric features, motor dysfunction involving parkinsonian symptoms, gait disturbances, spasticity and speech impairment. Epilepsy, stroke-like episodes, sensory dysfunction, dizziness, fatigue, urinary and fecal incontinence are commonly observed in affected individuals. Neuroaxonal spheroids and pigmented (iron or lipofuscin) macrophages and glial cells, together with diffuse myelin loss and axonal destruction, are major histopathological hallmarks.
Fonte: Orphanet, «Adult-onset leukoencephalopathy with axonal spheroids and pigmented glia» (ORPHA:313808), www.orpha.net · licenza CC BY 4.0 · dati Orphadata del 23 giugno 2026. Testo originale in inglese.
Al 11 novembre 2026 risulta 1 studio clinico attivo (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 5 farmaci per leucoencefalopatia diffusa ereditaria con sferoidi. 4 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Al momento lo studio non ha centri in Italia.
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Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | II | 1 | — | NCT01962415 |
| HydroxyureaHydroxycarbamide, Hydroxycarbamid | II | 1 | — | NCT01962415 |
| MelphalanPhelinun® | II | 1 | — | NCT01962415 |
| Thiotepathioptepa, Thiotepa Riemser® | II | 1 | — | NCT01962415 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| AlemtuzumabCampath, ALLO-647 | II | 1 | — | NCT01962415 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 5 farmaci, con i dettagli
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Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 11 novembre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: traduzione Phuturdex; termine NLM MeSH: C580150 «Hereditary Diffuse Leukoencephalopathy with Spheroids». Prevalenza: Orphanet.