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Médicaments en développement · mis à jour le 11 novembre 2026
Leucoencéphalopathie diffuse héréditaire avec sphéroïdes : médicaments en développement
De quoi s’agit-il
Leucodystrophie rare caractérisée par des troubles cognitifs progressifs, des manifestations neuropsychiatriques, des symptômes moteurs à type de maladie de Parkinson, de marche anormale, de spasticité et de troubles du langage. Une épilepsie, des épisodes ressemblant à des accidents vasculaires cérébraux, des troubles sensoriels, des vertiges, une fatigue, une incontinence urinaire et fécale sont couramment observés chez les personnes touchées. Les sphéroïdes neuro-axonaux, les macrophages et les cellules gliales pigmentées (fer ou lipofuscine), ainsi qu'une perte diffuse de myéline et une dégénérescence axonale sont les principales caractéristiques histopathologiques de la maladie.
Source : Orphanet, « Leucoencéphalopathie héréditaire diffuse à sphéroïdes axonaux et cellules gliales pigmentées » (ORPHA:313808), www.orpha.net · licence CC BY 4.0 · données Orphadata du 23 juin 2026.
Au 11 novembre 2026, on compte 1 essai clinique actif (en recrutement ou en cours, phases I–III) sur 5 médicaments pour leucoencéphalopathie diffuse héréditaire avec sphéroïdes. 4 sont expérimentaux, c’est-à-dire pas encore approuvés aux États-Unis. Cet essai n’a actuellement aucun centre en France.
Dans Phuturdex, chaque médicament a sa carte des centres en Europe, tous ses essais et ses alertes, et vous recevez un e-mail à chaque changement. Accès complet gratuit jusqu’au 31 mars 2027, sans carte bancaire.
Médicaments expérimentaux
Pas encore approuvés par la FDA américaine, quelle que soit l’indication.
| Médicament | Phase la plus avancée | Essais actifs | Centres en France | Essai de référence |
|---|---|---|---|---|
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | II | 1 | — | NCT01962415 |
| HydroxyureaHydroxycarbamide, Hydroxycarbamid | II | 1 | — | NCT01962415 |
| MelphalanPhelinun® | II | 1 | — | NCT01962415 |
| Thiotepathioptepa, Thiotepa Riemser® | II | 1 | — | NCT01962415 |
Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs.
Médicaments déjà approuvés, dans de nouveaux essais
Approuvés par la FDA américaine pour au moins une indication, pas forcément cette maladie, et aujourd’hui dans des essais actifs sur celle-ci.
| Médicament | Phase la plus avancée | Essais actifs | Centres en France | Essai de référence |
|---|---|---|---|---|
| AlemtuzumabCampath, ALLO-647 | II | 1 | — | NCT01962415 |
Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs.
Les 5 médicaments, avec les détails
Dans Phuturdex, chaque médicament a tous ses essais, promoteurs et pays, les autorisations FDA et EMA, les désignations de médicament orphelin et les alertes de sécurité. Gratuit jusqu’au 31 mars 2027.
Ouvrir dans Phuturdex →Catégories plus larges
- Symptôme neurologique 423 médicaments
- Syndrome lymphoprolifératif 811 médicaments
- Maladie du système lymphatique 728 médicaments
- Hémopathies et maladies lymphatiques 1 334 médicaments
- Syndromes immunoprolifératifs 801 médicaments
- Maladie immunitaire 1 532 médicaments
Source : traitement Phuturdex des données ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), mises à jour le 11 novembre 2026. Essais actifs = en recrutement ou en cours, phases I–III, avec au moins un médicament identifié ; la phase et les centres se rapportent aux essais sur cette maladie. Nom de la maladie : traduction Phuturdex ; terme NLM MeSH : C580150 « Hereditary Diffuse Leukoencephalopathy with Spheroids ». Prévalence : Orphanet.