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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026

Limb-girdle muscular dystrophy: farmaci in sviluppo

Malattia raraPrevalenza 1-9 / 100 000 secondo Orphanet · ORPHA:263

Al 30 ottobre 2026 risultano 4 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 3 farmaci per limb-girdle muscular dystrophy. 3 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Uno di questi studi ha almeno un centro in Italia.

4Studi attivi
3Farmaci sperimentali
1Sperimentali in fase III
1Studi con centri in Italia

Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.

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Farmaci sperimentali

Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.

FarmacoFase più avanzataStudi attiviCentri in ItaliaStudio di riferimento
SRP-9003III2sì (1)NCT06246513
AB-1003I–II1—NCT05230459
BBP-418II1—NCT04800874

Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.

Tutti i 3 farmaci, con i dettagli

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Categorie più ampie

Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D049288 «Muscular Dystrophies, Limb-Girdle». Prevalenza: Orphanet.

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