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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 11 novembre 2026
Miopatia congenita strutturale: farmaci in sviluppo
Che cos’è
A heterogeneous group of diseases characterized by the early onset of hypotonia, developmental delay of motor skills, non-progressive weakness. Each of these disorders is associated with a specific histologic muscle fiber abnormality.
Fonte: NLM MeSH (U.S. National Library of Medicine), descrittore D020914, meshb.nlm.nih.gov · pubblico dominio · scaricato il 11 novembre 2026. Testo originale in inglese.
Al 11 novembre 2026 risultano 2 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 4 farmaci per miopatia congenita strutturale. 2 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Al momento nessuno di questi studi ha centri in Italia.
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Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| ASP2957 | I–II | 2 | — | NCT07052929 |
| SirolimusRapamycin, Hyftor® | I–II | 1 | — | NCT07052929 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| MethylprednisoloneMethyprednisolone sodium succinate, Methylprednisolon | I–II | 1 | — | NCT07052929 |
| PrednisolonePrenisolone | I–II | 1 | — | NCT07052929 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
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Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 11 novembre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: traduzione Phuturdex; termine NLM MeSH: D020914 «Myopathies, Structural, Congenital».