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Medikamente in Entwicklung · Stand 11. November 2026

Atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom: Medikamente in Entwicklung

Seltene ErkrankungPrävalenz 1-9 / 100 000 laut Orphanet · ORPHA:2134

Was ist das

Eine genetisch bedingte thrombotische Mikroangiopathie, die auf einer Dysregulation des alternativen Komplementwegs beruht und durch die Trias aus hämolytischer Anämie, Thrombozytopenie und akuter Nierenfunktionsstörung gekennzeichnet ist.

Quelle: Orphanet, „Hämolytisch-urämisches Syndrom, atypische Form“ (ORPHA:2134), www.orpha.net · Lizenz CC BY 4.0 · Orphadata-Daten vom 23. Juni 2026.

Am 11. November 2026 gibt es 6 aktive klinische Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) zu 4 Medikamenten bei Atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom. 2 davon sind experimentell, also in den USA noch nicht zugelassen. 2 dieser Studien haben mindestens ein Zentrum in Deutschland.

Medikamente in Entwicklung: wo sie rekrutieren und was sich ändert

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6Aktive Studien
2Experimentelle Medikamente
1Experimentell, in Phase III
2Studien mit Zentren in Deutschland

Experimentelle Medikamente

Von der US-amerikanischen FDA für keine Indikation zugelassen.

MedikamentHöchste PhaseAktive StudienZentren in DeutschlandReferenzstudie
IptacopanLNP023, IptcaopanIII2ja (1)NCT05795140
RuxoprubartNM8074II1—NCT05684159

Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.

Bereits zugelassene Medikamente in neuen Studien

Von der US-amerikanischen FDA für mindestens eine Indikation zugelassen, nicht unbedingt für diese Erkrankung, und derzeit in aktiven Studien dazu.

MedikamentHöchste PhaseAktive StudienZentren in DeutschlandReferenzstudie
CrovalimabPiasky®III2ja (1)NCT04861259
EculizumabSoliris, Bkemv®III1—NCT05726916

Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.

Prüfzentren in Deutschland

6 Prüfzentren der aktiven Studien in Deutschland, davon 2 rekrutierend, in 3 Regionen.

Von den Sponsoren auf ClinicalTrials.gov angegebene Zentren; Region von Phuturdex aus der geografischen Position ermittelt. Die Liste der Zentren mit Stadt und Rekrutierungsstatus steht in der App. Zentren ansehen →

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Übergeordnete Kategorien

Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), Stand 11. November 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III, mit mindestens einem identifizierten Medikament; Phase und Zentren beziehen sich auf die Studien zu dieser Erkrankung. Name der Erkrankung: Übersetzung von Phuturdex; NLM-MeSH-Begriff: D065766 „Atypical Hemolytic Uremic Syndrome“. Prävalenz: Orphanet.

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