Imiglucerase : essais cliniques et état de développement

Cerezyme est utilisé comme traitement à long terme chez les patients souffrant de la maladie de Gaucher. La maladie de Gaucher est un trouble héréditaire rare. Les personnes atteintes de cette maladie présentent un déficit en béta-glucosidase acide, une enzyme qui dégrade normalement un déchet lipidique appelé la glucosylcéramide. Sans cette enzyme, la glucosylcéramide s’accumule dans l’organisme, généralement dans le foie, la rate et la moelle osseuse, ce qui provoque les symptômes de la maladie: anémie (faible nombre de globules rouges), fatigue, tendance à saigner et à développer facilement des hématomes, augmentation du volume de la rate et du foie, douleurs osseuses et fractures. Cerezyme est utilisé chez les patients souffrant d’une maladie de Gaucher de type 1, qui n’affecte pas les cellules nerveuses, ou de type 3, qui progresse lentement et affecte les cellules nerveuses. Les patients doivent présenter des symptômes qui n’affectent pas les cellules nerveuses, y compris l’un ou plusieurs des troubles suivants dus à la maladie:

• anémie;
• thrombocytopénie (faible nombre de plaquettes dans le sang);
• maladie osseuse;
• augmentation du volume du foie (hépatomégalie) ou de la rate (splénomégalie).

Le médicament n’est délivré que sur ordonnance.