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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 11 novembre 2026
Distrofia coni-bastoncelli: farmaci in sviluppo
Che cos’è
La distrofia dei coni e dei bastoncelli (CRD) è una malattia ereditaria rara e isolata della retina, di origine genetica, caratterizzata dalla degenerazione primaria dei coni, associata ad un marcato interessamento secondario dei bastoncelli, con aspetto variabile del fondo oculare. I segni clinici caratteristici comprendono la riduzione dell'acuità visiva, lo scotoma centrale, la fotofobia e l'alterazione della visione dei colori, seguiti dalla cecità notturna e dalla perdita della visione periferica.
Fonte: Orphanet, «Distrofia dei coni e dei bastoncelli» (ORPHA:1872), www.orpha.net · licenza CC BY 4.0 · dati Orphadata del 23 giugno 2026.
Al 11 novembre 2026 risultano 5 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 5 farmaci per distrofia coni-bastoncelli. 5 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Al momento nessuno di questi studi ha centri in Italia.
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Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| ACDN-01 | I–II | 1 | — | NCT06467344 |
| OpCT-001 | I–II | 1 | — | NCT06789445 |
| SPVN06 | I–II | 1 | — | NCT05748873 |
| SPVN20 | I–II | 1 | — | NCT07807111 |
| DF-003 | I | 1 | — | NCT06395285 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
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Apri in Phuturdex →Categorie più ampie
- Malattia genetica 851 farmaci
- Malattia congenita 930 farmaci
- Malattie ereditarie dell’occhio 98 farmaci
- Retinopatia 140 farmaci
- Malattia oftalmologica 337 farmaci
- Degenerazione maculare 70 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 11 novembre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: traduzione Phuturdex; termine NLM MeSH: D000071700 «Cone-Rod Dystrophies».