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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 11 novembre 2026
Disturbo congenito del ciclo dell'urea: farmaci in sviluppo
Che cos’è
Rare congenital metabolism disorders of the urea cycle. The disorders are due to mutations that result in complete (neonatal onset) or partial (childhood or adult onset) inactivity of an enzyme, involved in the urea cycle. Neonatal onset results in clinical features that include irritability, vomiting, lethargy, seizures, NEONATAL HYPOTONIA; RESPIRATORY ALKALOSIS; HYPERAMMONEMIA; coma, and death. Survivors of the neonatal onset and childhood/adult onset disorders share common risks for ENCEPHALOPATHIES, METABOLIC, INBORN; and RESPIRATORY ALKALOSIS due to HYPERAMMONEMIA.
Fonte: NLM MeSH (U.S. National Library of Medicine), descrittore D056806, meshb.nlm.nih.gov · pubblico dominio · scaricato il 11 novembre 2026. Testo originale in inglese.
Al 11 novembre 2026 risultano 6 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 6 farmaci per disturbo congenito del ciclo dell'urea. 6 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Al momento nessuno di questi studi ha centri in Italia.
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Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| DTX301 | III | 1 | — | NCT05345171 |
| ECUR-506 | III | 1 | — | NCT06255782 |
| AAVLK03hOTC | I–II | 1 | — | NCT05092685 |
| ARCT-810 | II | 1 | — | NCT06488313 |
| KRRO-121 | I–II | 1 | — | NCT07773246 |
| CMP-CPS-001 | I | 1 | — | NCT06247670 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
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Categorie più ampie
- Malattia congenita 930 farmaci
- Disturbo della nutrizione e metabolico 893 farmaci
- Malattia genetica 851 farmaci
- Malattia del sistema nervoso centrale 965 farmaci
- Malattia neurologica 1.456 farmaci
- Encefalopatia 844 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 11 novembre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: traduzione Phuturdex; termine NLM MeSH: D056806 «Urea Cycle Disorders, Inborn».