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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 11 novembre 2026
Malattia di Niemann-Pick di tipo C: farmaci in sviluppo
Che cos’è
La malattia di Niemann-Pick tipo C (NPDC) è una lipidosi lisosomiale rara, caratterizzata, a seconda dell'età d'esordio, da segni clinici variabili, che comprendono l'ittero neonatale o la colestasi, prolungati e apparentemente inspiegabili, la splenomegalia isolata apparentemente inspiegabile, e sintomi neurologici progressivi, spesso gravi, come il deterioramento cognitivo, l'atassia cerebellare, l'oftalmoplegia verticale sopranucleare (VSPG), la disartria, la disfagia, la distonia, le crisi epilettiche, la cataplessia gelastica e le malattie psichiatriche.
Fonte: Orphanet, «Malattia di Niemann-Pick, tipo C» (ORPHA:646), www.orpha.net · licenza CC BY 4.0 · dati Orphadata del 23 giugno 2026.
Al 11 novembre 2026 risultano 5 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 3 farmaci per malattia di Niemann-Pick di tipo C. 3 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 2 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
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Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| AZ-3102 | II–III | 3 | sì (1) | NCT07885917 |
| N-Acetyl-L-Leucine | III | 1 | — | NCT05163288 |
| Nizubaglustat | III | 1 | sì (1) | NCT07082725 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Centri in Italia
1 centro degli studi attivi in Italia.
- Lombardia1
Centri dichiarati dagli sponsor su ClinicalTrials.gov; regione calcolata da Phuturdex dalla posizione geografica. L’elenco dei centri con città e stato del reclutamento è nell’app. Vedi i centri →
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- Malattia neurologica 1.456 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 11 novembre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: traduzione Phuturdex; termine NLM MeSH: D052556 «Niemann-Pick Disease, Type C». Prevalenza: Orphanet.