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Medikamente in Entwicklung · Stand 11. November 2026
Niemann-Pick-Krankheit Typ C: Medikamente in Entwicklung
Was ist das
Eine seltene lysosomale Lipidspeicherkrankheit, die sich je nach Alter durch unterschiedliche klinische Symptome auszeichnet, wie z. B. anhaltende ungeklärte Neugeborenengelbsucht oder Cholestase, isolierte ungeklärte Splenomegalie und fortschreitende, oft schwere neurologische Symptome wie kognitiver Abbau, zerebelläre Ataxie, vertikale supranukleäre Blickparese (VSPG), Dysarthrie, Dysphagie, Dystonie, Krampfanfälle, gelastische Kataplexie und psychiatrische Störungen.
Quelle: Orphanet, „Niemann-Pick-Krankheit Typ C“ (ORPHA:646), www.orpha.net · Lizenz CC BY 4.0 · Orphadata-Daten vom 23. Juni 2026.
Am 11. November 2026 gibt es 5 aktive klinische Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) zu 3 Medikamenten bei Niemann-Pick-Krankheit Typ C. 3 davon sind experimentell, also in den USA noch nicht zugelassen. 3 dieser Studien haben mindestens ein Zentrum in Deutschland.
In Phuturdex hat jedes Medikament eine Karte der Prüfzentren in Europa, alle Studien und Warnungen, und Sie erhalten bei jeder Änderung eine E-Mail. Voller Zugang kostenlos bis 31. März 2027, ohne Kreditkarte.
Experimentelle Medikamente
Von der US-amerikanischen FDA für keine Indikation zugelassen.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| AZ-3102 | II–III | 3 | ja (1) | NCT07885917 |
| N-Acetyl-L-Leucine | III | 1 | ja (1) | NCT05163288 |
| Nizubaglustat | III | 1 | ja (1) | NCT07082725 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Prüfzentren in Deutschland
5 Prüfzentren der aktiven Studien in Deutschland, davon 1 rekrutierend, in 3 Regionen.
- Bayern3
- Hessen1
- Nordrhein-Westfalen1
Von den Sponsoren auf ClinicalTrials.gov angegebene Zentren; Region von Phuturdex aus der geografischen Position ermittelt. Die Liste der Zentren mit Stadt und Rekrutierungsstatus steht in der App. Zentren ansehen →
Alle 3 Medikamente, mit Details
In Phuturdex hat jedes Medikament alle Studien, Sponsoren und Länder, FDA- und EMA-Zulassungen, Orphan-Drug-Ausweisungen und Sicherheitswarnungen. Kostenlos bis 31. März 2027.
In Phuturdex öffnen →Übergeordnete Kategorien
- Erkrankungen des Lymphsystems 728 Medikamente
- Erkrankungen des Blutes und des Lymphsystems 1.334 Medikamente
- Erbkrankheit 851 Medikamente
- Missbildung 930 Medikamente
- Krankheit des zentralen Nervensystems 965 Medikamente
- Neurologische Störung 1.456 Medikamente
Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), Stand 11. November 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III, mit mindestens einem identifizierten Medikament; Phase und Zentren beziehen sich auf die Studien zu dieser Erkrankung. Name der Erkrankung: Übersetzung von Phuturdex; NLM-MeSH-Begriff: D052556 „Niemann-Pick Disease, Type C“. Prävalenz: Orphanet.