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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Malattia mitocondriale: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 10 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 10 farmaci per malattia mitocondriale. 8 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 2 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| IdebenoneRaxone®, Puldysa® | III | 1 | — | NCT04151472 |
| Sonlicromanol | III | 1 | sì (1) | NCT06451757 |
| GS010 | II | 1 | — | NCT07303296 |
| MNV-201 | II | 1 | — | NCT06017869 |
| NapazimoneKL1333 | II | 1 | sì (1) | NCT07514338 |
| TributyrinGlycerol Tributyrate | I–II | 1 | — | NCT06792500 |
| ATI-105 | I | 1 | — | NCT07869654 |
| NicotinamideNicotinomide | I | 1 | — | NCT07258667 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| ModafinilProvigil® | III | 1 | — | NCT07887412 |
| N-AcetylcysteineAcetylcysteine, Acetadote | I | 1 | — | NCT05241262 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 10 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Forme specifiche
- Atassia di Friedreich 9 farmaci
- Neuropatia ottica ereditaria di Leber 4 farmaci
- Cardiomiopatia 23 farmaci
- Deficit del complesso piruvato deidrogenasi 3 farmaci
- Atassia 6 farmaci
- Cecità 6 farmaci
- Amaurosi congenita di Leber 10 farmaci
- Disturbo visivo 9 farmaci
- Sintomo neurologico 15 farmaci
- Malattia oftalmologica 19 farmaci
- Malattie ereditarie dell’occhio 4 farmaci
- Retinopatia 18 farmaci
Categorie più ampie
- Malattia metabolica 30 farmaci
- Disturbo della nutrizione e metabolico 5 farmaci
- Malattia neurologica 39 farmaci
- Malattia congenita 4 farmaci
- Encefalopatia 23 farmaci
- Malattia del sistema nervoso centrale 38 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D028361 «Mitochondrial Diseases».