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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 11 novembre 2026
Neoplasia endocrina multipla di tipo 1: farmaci in sviluppo
Che cos’è
La neoplasia endocrina multipla tipo 1 (MEN1) è una sindrome tumorale ereditaria rara, caratterizzata dallo sviluppo di tumori neuroendocrini multipli delle paratiroidi, del tratto gastro-entero-pancreatico, dell'ipofisi anteriore e, più raramente, della corteccia del surrene, del timo e dei bronchi, talvolta associati ad altri tumori non endocrini.
Fonte: Orphanet, «Neoplasia endocrina multipla tipo 1» (ORPHA:652), www.orpha.net · licenza CC BY 4.0 · dati Orphadata del 23 giugno 2026.
Al 11 novembre 2026 risultano 3 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 4 farmaci per neoplasia endocrina multipla di tipo 1. 4 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Al momento nessuno di questi studi ha centri in Italia.
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Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| 18F-FCH | II–III | 1 | — | NCT07444723 |
| EverolimusRAD001, Everoliumus | II | 1 | — | NCT03950609 |
| LenvatinibLenvatinb, Levatinib | II | 1 | — | NCT03950609 |
| YCT-529 | I–II | 1 | — | NCT06542237 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
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Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 11 novembre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: traduzione Phuturdex; termine NLM MeSH: D018761 «Multiple Endocrine Neoplasia Type 1». Prevalenza: Orphanet.