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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 11 novembre 2026
Neuropatia amiloide familiare: farmaci in sviluppo
Che cos’è
Inherited disorders of the peripheral nervous system associated with the deposition of AMYLOID in nerve tissue. The different clinical types based on symptoms correspond to the presence of a variety of mutations in several different proteins including transthyretin (PREALBUMIN); APOLIPOPROTEIN A-I; and GELSOLIN.
Fonte: NLM MeSH (U.S. National Library of Medicine), descrittore D028227, meshb.nlm.nih.gov · pubblico dominio · scaricato il 11 novembre 2026. Testo originale in inglese.
Al 11 novembre 2026 risultano 6 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 4 farmaci per neuropatia amiloide familiare. 4 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 2 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
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Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| AcoramidisBeyonttra® | III | 3 | sì (2) | NCT07116473 |
| [68Ga]CBP8 | III | 1 | — | NCT05619302 |
| DobutamineDobutrex | I–II | 1 | — | NCT06318260 |
| GenisteinBIO 300 | I–II | 1 | — | NCT06634108 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Centri in Italia
10 centri degli studi attivi in Italia, 7 con reclutamento aperto, in 4 regioni.
- Toscana5
- Lazio3
- Emilia-Romagna1
- Lombardia1
Centri dichiarati dagli sponsor su ClinicalTrials.gov; regione calcolata da Phuturdex dalla posizione geografica. L’elenco dei centri con città e stato del reclutamento è nell’app. Vedi i centri →
Tutti i 4 farmaci, con i dettagli
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Apri in Phuturdex →Categorie più ampie
- Malattia genetica 851 farmaci
- Malattia congenita 930 farmaci
- Malattia neurologica 1.456 farmaci
- Malattia neurodegenerativa 514 farmaci
- Malattia metabolica 746 farmaci
- Disturbo della nutrizione e metabolico 893 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 11 novembre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: traduzione Phuturdex; termine NLM MeSH: D028227 «Amyloid Neuropathies, Familial».