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Medikamente in Entwicklung · Stand 30. Oktober 2026

Dyskeratosis congenita: Medikamente in Entwicklung

Seltene ErkrankungPrävalenz 1-9 / 1 000 000 laut Orphanet · ORPHA:1775

Am 30. Oktober 2026 gibt es 6 aktive klinische Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) zu 15 Medikamenten bei Dyskeratosis congenita. 2 davon sind experimentell, also in den USA noch nicht zugelassen. Derzeit hat keine dieser Studien ein Zentrum in Deutschland.

6Aktive Studien
2Experimentelle Medikamente
0Experimentell, in Phase III
0Studien mit Zentren in Deutschland

Wöchentlich aktualisierte Übersicht · Stand 30. Oktober 2026. In Phuturdex finden Sie alle Details zu jedem Medikament und erhalten eine E-Mail, wenn eine Warnung zu einem verfolgten Medikament erscheint.

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Experimentelle Medikamente

Von der US-amerikanischen FDA für keine Indikation zugelassen.

MedikamentHöchste PhaseAktive StudienZentren in DeutschlandReferenzstudie
CyclosporinsII1—NCT01659606
QuercetinI1—NCT07628972

Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.

Bereits zugelassene Medikamente in neuen Studien

Von der US-amerikanischen FDA für mindestens eine Indikation zugelassen, nicht unbedingt für diese Erkrankung, und derzeit in aktiven Studien dazu.

MedikamentHöchste PhaseAktive StudienZentren in DeutschlandReferenzstudie
AlemtuzumabCampath, Lemtrada®II4—NCT01659606
FludarabineFludara, FLUDARABINII4—NCT01659606
MelphalanEvomela®, Hepzato®II3—NCT03579875
CyclophosphamideCyclophosphamid, CytoxanII2—NCT03579875
Mycophenolate MofetilMycophenolate, CellceptII2—NCT01659606
TacrolimusEnvarsus XR, Prograf®II2—NCT01659606
BusulfanBusulphan, Busulfex®II1—NCT03579875
HydroxyureaHydroxycarbamide, HydroxycarbamidII1—NCT01962415
MethylprednisoloneMethylprednisolon, MethylprenisoloneII1—NCT03579875
RituximabRuxience, RituxanII1—NCT03579875
ThiotepaTepylute®, Tepadina And Sodium Chloride®II1—NCT01962415
DeoxycytidineDoxecitineI1—NCT06817590
DeoxythymidineThymidine, DoxribtimineI1—NCT06817590

Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.

Alle 15 Medikamente, mit Details

In Phuturdex hat jedes Medikament alle Studien, Sponsoren und Länder, FDA- und EMA-Zulassungen, Orphan-Drug-Ausweisungen und Sicherheitswarnungen. Kostenlos bis 31. März 2027.

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Übergeordnete Kategorien

Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), Stand 30. Oktober 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III, mit mindestens einem identifizierten Medikament; Phase und Zentren beziehen sich auf die Studien zu dieser Erkrankung. Name der Erkrankung: Wikidata; NLM-MeSH-Begriff: D019871 „Dyskeratosis Congenita“. Prävalenz: Orphanet.

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