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Medikamente in Entwicklung · Stand 11. November 2026
Hoyeraal-Hreidarsson-Syndrom: Medikamente in Entwicklung
Was ist das
Eine seltene X-chromosomale syndromale Form der Intelligenzminderung, die als schwere Variante der Dyskeratosis congenita gilt und durch intrauterine Wachstumsverzögerung, Mikrozephalie, Kleinhirnhypoplasie, progressive kombinierte Immundefekte und aplastische Anämie gekennzeichnet ist.
Quelle: Orphanet, „Hoyeraal-Hreidarsson-Syndrom“ (ORPHA:3322), www.orpha.net · Lizenz CC BY 4.0 · Orphadata-Daten vom 23. Juni 2026.
Am 11. November 2026 gibt es 3 aktive klinische Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) zu 9 Medikamenten bei Hoyeraal-Hreidarsson-Syndrom. 7 davon sind experimentell, also in den USA noch nicht zugelassen. Derzeit hat keine dieser Studien ein Zentrum in Deutschland.
In Phuturdex hat jedes Medikament eine Karte der Prüfzentren in Europa, alle Studien und Warnungen, und Sie erhalten bei jeder Änderung eine E-Mail. Voller Zugang kostenlos bis 31. März 2027, ohne Kreditkarte.
Experimentelle Medikamente
Von der US-amerikanischen FDA für keine Indikation zugelassen.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | II | 2 | — | NCT01659606 |
| Mycophenolate MofetilMycophenolate, Mycophenoate Mofetil | II | 2 | — | NCT01659606 |
| TacrolimusEnvarsus XR, Advagraf® | II | 2 | — | NCT01659606 |
| CyclosporineCyclosporine A, Cyclosporin A | II | 1 | — | NCT01659606 |
| MelphalanPhelinun® | II | 1 | — | NCT04232085 |
| Doxecitinedeoxycytidine | I | 1 | — | NCT06817590 |
| DoxribtimineThymidine, deoxythymidine | I | 1 | — | NCT06817590 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Bereits zugelassene Medikamente in neuen Studien
Von der US-amerikanischen FDA für mindestens eine Indikation zugelassen, nicht unbedingt für diese Erkrankung, und derzeit in aktiven Studien dazu.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| AlemtuzumabCampath, ALLO-647 | II | 2 | — | NCT01659606 |
| CyclophosphamideCyclophosphamid, Cytoxan | II | 1 | — | NCT04232085 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Alle 9 Medikamente, mit Details
In Phuturdex hat jedes Medikament alle Studien, Sponsoren und Länder, FDA- und EMA-Zulassungen, Orphan-Drug-Ausweisungen und Sicherheitswarnungen. Kostenlos bis 31. März 2027.
In Phuturdex öffnen →Übergeordnete Kategorien
- Erkrankungen des Blutes und des Lymphsystems 1.334 Medikamente
- Hautkrankheit 1.339 Medikamente
- Erkrankungen der Haut und des Bindegewebes 1.499 Medikamente
- Blutkrankheit 1.028 Medikamente
- Erbkrankheit 851 Medikamente
- Missbildung 930 Medikamente
Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), Stand 11. November 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III, mit mindestens einem identifizierten Medikament; Phase und Zentren beziehen sich auf die Studien zu dieser Erkrankung. Name der Erkrankung: Übersetzung von Phuturdex; NLM-MeSH-Begriff: C536068 „Hoyeraal Hreidarsson syndrome“. Prävalenz: Orphanet.