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Medikamente in Entwicklung · Stand 11. November 2026
Ornithin-Transcarbamylase-Mangel: Medikamente in Entwicklung
Was ist das
Eine genetisch bedingte Störung des Harnstoffzyklus-Stoffwechsels und der Ammoniak-Entgiftung. Diese manifestiert sich entweder durch eine schwere, bei Neugeborenen auftretende Störung, die hauptsächlich Knaben betrifft, oder durch eine später auftretende (partielle) Formen der Krankheit. In beiden Fällen kommt es zu Episoden von Hyperammonämie, die tödlich verlaufen und zu neurologischen Folgeerscheinungen führen können.
Quelle: Orphanet, „Ornithin-Transcarbamylase-Mangel“ (ORPHA:664), www.orpha.net · Lizenz CC BY 4.0 · Orphadata-Daten vom 23. Juni 2026.
Am 11. November 2026 gibt es 6 aktive klinische Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) zu 6 Medikamenten bei Ornithin-Transcarbamylase-Mangel. 6 davon sind experimentell, also in den USA noch nicht zugelassen. Eine dieser Studien hat mindestens ein Zentrum in Deutschland.
In Phuturdex hat jedes Medikament eine Karte der Prüfzentren in Europa, alle Studien und Warnungen, und Sie erhalten bei jeder Änderung eine E-Mail. Voller Zugang kostenlos bis 31. März 2027, ohne Kreditkarte.
Experimentelle Medikamente
Von der US-amerikanischen FDA für keine Indikation zugelassen.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| DTX301 | III | 1 | ja (1) | NCT05345171 |
| ECUR-506 | III | 1 | — | NCT06255782 |
| AAVLK03hOTC | I–II | 1 | — | NCT05092685 |
| ARCT-810 | II | 1 | — | NCT06488313 |
| KRRO-121 | I–II | 1 | — | NCT07773246 |
| CMP-CPS-001 | I | 1 | — | NCT06247670 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Prüfzentren in Deutschland
1 Prüfzentrum der aktiven Studien in Deutschland.
- Baden-Württemberg1
Von den Sponsoren auf ClinicalTrials.gov angegebene Zentren; Region von Phuturdex aus der geografischen Position ermittelt. Die Liste der Zentren mit Stadt und Rekrutierungsstatus steht in der App. Zentren ansehen →
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- Missbildung 930 Medikamente
- Ernährungs- und Stoffwechselkrankheiten 893 Medikamente
- Erbkrankheit 851 Medikamente
- Krankheit des zentralen Nervensystems 965 Medikamente
- Neurologische Störung 1.456 Medikamente
- Enzephalopathie 844 Medikamente
Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), Stand 11. November 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III, mit mindestens einem identifizierten Medikament; Phase und Zentren beziehen sich auf die Studien zu dieser Erkrankung. Name der Erkrankung: Übersetzung von Phuturdex; NLM-MeSH-Begriff: D020163 „Ornithine Carbamoyltransferase Deficiency Disease“. Prävalenz: Orphanet.