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Medikamente in Entwicklung · Stand 11. November 2026
Mukopolysaccharidose Typ I: Medikamente in Entwicklung
Was ist das
Die Mukopolysaccharidose Typ 1 (MPS I) ist eine seltene lysosomale Speicherkrankheit aus der Gruppe der Mukopolysaccharidosen. Es gibt drei Varianten, die sich im Schweregrad erheblich unterscheiden: Die schwerste Form ist das Hurler-Syndrom, die leichteste das Scheie-Syndrom. Einen intermediären Phänotyp hat das Hurler-Scheie-Syndrom.
Quelle: Orphanet, „Mukopolysaccharidose Typ 1“ (ORPHA:579), www.orpha.net · Lizenz CC BY 4.0 · Orphadata-Daten vom 23. Juni 2026.
Am 11. November 2026 gibt es 3 aktive klinische Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) zu 7 Medikamenten bei Mukopolysaccharidose Typ I. 5 davon sind experimentell, also in den USA noch nicht zugelassen. Derzeit hat keine dieser Studien ein Zentrum in Deutschland.
In Phuturdex hat jedes Medikament eine Karte der Prüfzentren in Europa, alle Studien und Warnungen, und Sie erhalten bei jeder Änderung eine E-Mail. Voller Zugang kostenlos bis 31. März 2027, ohne Kreditkarte.
Experimentelle Medikamente
Von der US-amerikanischen FDA für keine Indikation zugelassen.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | II | 1 | — | NCT01962415 |
| HydroxyureaHydroxycarbamide, Hydroxycarbamid | II | 1 | — | NCT01962415 |
| MelphalanPhelinun® | II | 1 | — | NCT01962415 |
| Thiotepathioptepa, Thiotepa Riemser® | II | 1 | — | NCT01962415 |
| JWK008 | I | 1 | — | NCT06519552 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Bereits zugelassene Medikamente in neuen Studien
Von der US-amerikanischen FDA für mindestens eine Indikation zugelassen, nicht unbedingt für diese Erkrankung, und derzeit in aktiven Studien dazu.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| AdalimumabYuflyma®, Abrilada® | I–II | 1 | — | NCT03153319 |
| AlemtuzumabCampath, ALLO-647 | II | 1 | — | NCT01962415 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Alle 7 Medikamente, mit Details
In Phuturdex hat jedes Medikament alle Studien, Sponsoren und Länder, FDA- und EMA-Zulassungen, Orphan-Drug-Ausweisungen und Sicherheitswarnungen. Kostenlos bis 31. März 2027.
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- Missbildung 930 Medikamente
- Kollagenose 353 Medikamente
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- Ernährungs- und Stoffwechselkrankheiten 893 Medikamente
Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), Stand 11. November 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III, mit mindestens einem identifizierten Medikament; Phase und Zentren beziehen sich auf die Studien zu dieser Erkrankung. Name der Erkrankung: Übersetzung von Phuturdex; NLM-MeSH-Begriff: D008059 „Mucopolysaccharidosis I“. Prävalenz: Orphanet.