Phuturdex › Malattie › Distrofia muscolare dei cingoli
Farmaci in sviluppo · aggiornato al 11 novembre 2026
Distrofia muscolare dei cingoli: farmaci in sviluppo
Che cos’è
La distrofia muscolare dei cingoli (LGMD) comprende un gruppo eterogeneo di distrofie muscolari caratterizzate da debolezza prossimale dei cingoli pelvici e delle spalle. In alcune forme di LGMD può essere compromessa la funzione cardiaca e respiratoria.
Fonte: Orphanet, «Distrofia muscolare dei cingoli» (ORPHA:263), www.orpha.net · licenza CC BY 4.0 · dati Orphadata del 23 giugno 2026.
Al 11 novembre 2026 risultano 4 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 3 farmaci per distrofia muscolare dei cingoli. 3 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Uno di questi studi ha almeno un centro in Italia.
In Phuturdex ogni farmaco ha la mappa dei centri in Europa, tutti gli studi e le allerte, e ricevi un’email quando cambia qualcosa. Accesso completo gratis fino al 31 marzo 2027, senza carta.
Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| SRP-9003 | III | 2 | sì (1) | NCT06246513 |
| AB-1003 | I–II | 1 | — | NCT05230459 |
| RibitolBBP-418 | II | 1 | — | NCT04800874 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Centri in Italia
1 centro degli studi attivi in Italia.
- Lombardia1
Centri dichiarati dagli sponsor su ClinicalTrials.gov; regione calcolata da Phuturdex dalla posizione geografica. L’elenco dei centri con città e stato del reclutamento è nell’app. Vedi i centri →
Tutti i 3 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Categorie più ampie
- Malattia genetica 851 farmaci
- Malattia congenita 930 farmaci
- Malattia neurologica 1.456 farmaci
- Malattia dell'apparato locomotore 444 farmaci
- Miopatia 179 farmaci
- Malattia neuromuscolare 377 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 11 novembre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: traduzione Phuturdex; termine NLM MeSH: D049288 «Muscular Dystrophies, Limb-Girdle». Prevalenza: Orphanet.