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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 11 novembre 2026
Ipercolesterolemia familiare omozigote: farmaci in sviluppo
Che cos’è
Si tratta di una malattia rara del metabolismo dei lipidi, caratterizzata da livelli molto elevati di colesterolo, delle lipoproteine a bassa densità e dalla conseguente formazione precoce di placche aterosclerotiche nelle arterie coronarie, nell'aorta prossimale e in altre arterie, con un aumento significativo del rischio di malattia cardiovascolare in giovane età. Caratteristici della malattia sono gli xantomi della cute e dei tendini. La letalità è elevata a causa delle complicanze precoci, in particolare l'infarto del miocardio.
Fonte: Orphanet, «Ipercolesterolemia familiare omozigote» (ORPHA:391665), www.orpha.net · licenza CC BY 4.0 · dati Orphadata del 23 giugno 2026.
Al 11 novembre 2026 risultano 9 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 7 farmaci per ipercolesterolemia familiare omozigote. 7 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Uno di questi studi ha almeno un centro in Italia.
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Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| InclisiranLeqvio® | III | 2 | sì (1) | NCT05682378 |
| Zodasiran | III | 2 | — | NCT07473843 |
| VSA003 | III | 1 | — | NCT06712771 |
| EDP167 | II | 1 | — | NCT07489209 |
| SHR-1918 | II | 1 | — | NCT07133815 |
| CTX310 | I | 1 | — | NCT07491172 |
| NGGT006 | I (iniziale) | 1 | — | NCT06125847 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Centri in Italia
1 centro degli studi attivi in Italia.
- Lazio1
Centri dichiarati dagli sponsor su ClinicalTrials.gov; regione calcolata da Phuturdex dalla posizione geografica. L’elenco dei centri con città e stato del reclutamento è nell’app. Vedi i centri →
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Apri in Phuturdex →Categorie più ampie
- Malattia genetica 851 farmaci
- Malattia congenita 930 farmaci
- Disturbo della nutrizione e metabolico 893 farmaci
- Errore congenito del metabolismo 184 farmaci
- Malattia metabolica 746 farmaci
- Iperlipidemia 59 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 11 novembre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: traduzione Phuturdex; termine NLM MeSH: D000090542 «Homozygous Familial Hypercholesterolemia». Prevalenza: Orphanet.