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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Mucopolisaccaridosi: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 1 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 5 farmaci per mucopolisaccaridosi. 0 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Al momento nessuno di questi studi ha centri in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| AlemtuzumabCampath, Lemtrada® | II | 1 | — | NCT01962415 |
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | II | 1 | — | NCT01962415 |
| HydroxyureaHydroxycarbamide, Hydroxycarbamid | II | 1 | — | NCT01962415 |
| MelphalanEvomela®, Hepzato® | II | 1 | — | NCT01962415 |
| ThiotepaTepylute®, Tepadina And Sodium Chloride® | II | 1 | — | NCT01962415 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 5 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Forme specifiche
- Sindrome di Hunter 15 farmaci
- Sindrome di Sanfilippo 8 farmaci
- Sindrome di Morquio 3 farmaci
- Malattia delle ossa 9 farmaci
- Malattia dell'apparato locomotore 22 farmaci
- Osteocondrodisplasia 3 farmaci
- Malattia genetica 33 farmaci
- Sindrome di Maroteaux-Lamy 3 farmaci
- Nanismo 3 farmaci
- Malattia di Hurler 7 farmaci
- Acondroplasia 8 farmaci
- Malattia da accumulo lisosomiale 11 farmaci
Categorie più ampie
- Malattie dell'apparato digerente 36 farmaci
- Encefalopatie metaboliche 3 farmaci
- Encefalopatia 23 farmaci
- Malattia del sistema nervoso centrale 38 farmaci
- Malattia neurologica 39 farmaci
- Malattia metabolica 30 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D009083 «Mucopolysaccharidoses». Prevalenza: Orphanet.