Phuturdex › Maladies › Mucopolysaccharidose
Médicaments en développement · mis à jour le 30 octobre 2026
Mucopolysaccharidose : médicaments en développement
Au 30 octobre 2026, on compte 1 essais cliniques actifs (en recrutement ou en cours, phases I–III) sur 5 médicaments pour mucopolysaccharidose. 0 sont expérimentaux, c’est-à-dire pas encore approuvés aux États-Unis. Aucun de ces essais n’a actuellement de centre en France.
Résumé mis à jour chaque semaine · données au 30 octobre 2026. Dans Phuturdex, vous avez le détail de chaque médicament et un e-mail dès qu’une alerte concerne un médicament suivi.
Entrer gratuitement →Médicaments déjà approuvés, dans de nouveaux essais
Approuvés par la FDA américaine pour au moins une indication, pas forcément cette maladie, et aujourd’hui dans des essais actifs sur celle-ci.
| Médicament | Phase la plus avancée | Essais actifs | Centres en France | Essai de référence |
|---|---|---|---|---|
| AlemtuzumabCampath, Lemtrada® | II | 1 | — | NCT01962415 |
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | II | 1 | — | NCT01962415 |
| HydroxyureaHydroxycarbamide, Hydroxycarbamid | II | 1 | — | NCT01962415 |
| MelphalanEvomela®, Hepzato® | II | 1 | — | NCT01962415 |
| ThiotepaTepylute®, Tepadina And Sodium Chloride® | II | 1 | — | NCT01962415 |
Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs.
Les 5 médicaments, avec les détails
Dans Phuturdex, chaque médicament a tous ses essais, promoteurs et pays, les autorisations FDA et EMA, les désignations de médicament orphelin et les alertes de sécurité. Gratuit jusqu’au 31 mars 2027.
Ouvrir dans Phuturdex →Formes spécifiques
- Maladie de Hunter 15 médicaments
- Maladie de Sanfilippo 8 médicaments
- Maladie de Morquio 3 médicaments
- Maladie osseuse 9 médicaments
- Maladie de l'appareil locomoteur 22 médicaments
- Ostéochondrodysplasie 3 médicaments
- Maladie génétique 33 médicaments
- Maladie de Maroteaux-Lamy 3 médicaments
- Nanisme 3 médicaments
- Mucopolysaccharidose type 1 7 médicaments
- Achondroplasie 8 médicaments
- Maladie lysosomale 11 médicaments
Catégories plus larges
- Maladie de l'appareil digestif 36 médicaments
- Maladie métabolique du cerveau 3 médicaments
- Encéphalopathie 23 médicaments
- Maladie du système nerveux central 38 médicaments
- Trouble neurologique 39 médicaments
- Maladie métabolique 30 médicaments
Source : traitement Phuturdex des données ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), mises à jour le 30 octobre 2026. Essais actifs = en recrutement ou en cours, phases I–III, avec au moins un médicament identifié ; la phase et les centres se rapportent aux essais sur cette maladie. Nom de la maladie : Wikidata ; terme NLM MeSH : D009083 « Mucopolysaccharidoses ». Prévalence : Orphanet.