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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 11 novembre 2026
Degenerazioni spinocerebellari: farmaci in sviluppo
Che cos’è
A heterogenous group of degenerative syndromes marked by progressive cerebellar dysfunction either in isolation or combined with other neurologic manifestations. Sporadic and inherited subtypes occur. Inheritance patterns include autosomal dominant, autosomal recessive, and X-linked.
Fonte: NLM MeSH (U.S. National Library of Medicine), descrittore D013132, meshb.nlm.nih.gov · pubblico dominio · scaricato il 11 novembre 2026. Testo originale in inglese.
Al 11 novembre 2026 risultano 21 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 16 farmaci per degenerazioni spinocerebellari. 15 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 3 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
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Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| NomlabofuspCTI-1601 | III | 2 | — | NCT07778836 |
| OmaveloxoloneSkyclarys® | III | 2 | sì (1) | NCT06953583 |
| TroriluzoleBHV-4157, Dazluma® | III | 2 | — | NCT03701399 |
| Vatiquinone | III | 2 | sì (1) | NCT07681713 |
| CapecitabineXeloda, Capectitabine | III | 1 | — | NCT07551479 |
| N-Acetyl-L-Leucine | III | 1 | sì (1) | NCT07221292 |
| OxaliplatinOxaliplatine, Oxaliplain | III | 1 | — | NCT07551479 |
| RovatirelinKPS-0373 | III | 1 | — | NCT07040137 |
| DT-216P2 | I–II | 2 | — | NCT06874010 |
| LX2006 | I–II | 2 | — | NCT05445323 |
| GV101 | II | 1 | — | NCT07870590 |
| Stemchymal | II | 1 | — | NCT06397274 |
| VO659 | I–II | 1 | — | NCT05822908 |
| ATI-105 | I | 1 | — | NCT07869654 |
| SGT-212 | I | 1 | — | NCT07180355 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| PrednisonePredinisone | I | 1 | — | NCT05302271 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Centri in Italia
6 centri degli studi attivi in Italia, 0 con reclutamento aperto, in 3 regioni.
- Lazio3
- Lombardia2
- Veneto1
Centri dichiarati dagli sponsor su ClinicalTrials.gov; regione calcolata da Phuturdex dalla posizione geografica. L’elenco dei centri con città e stato del reclutamento è nell’app. Vedi i centri →
Tutti i 16 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Forme specifiche
- Atassia di Friedreich 9 farmaci
- Cardiomiopatia 54 farmaci
- Atassia spinocerebellare 6 farmaci
- Atassia 11 farmaci
- Arresto cardiaco 17 farmaci
- Cardiopatia 302 farmaci
- Ipertrofia ventricolare sinistra 4 farmaci
- Cardiomiopatia ipertrofica 15 farmaci
- Malattia del sistema nervoso centrale 965 farmaci
- Malattia neuromuscolare 377 farmaci
- Malattia mitocondriale 27 farmaci
- Malattia genetica 851 farmaci
Categorie più ampie
- Malattia genetica 851 farmaci
- Malattia congenita 930 farmaci
- Malattia del sistema nervoso centrale 965 farmaci
- Malattia neurologica 1.456 farmaci
- Encefalopatia 844 farmaci
- Malattia neurodegenerativa 514 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 11 novembre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: traduzione Phuturdex; termine NLM MeSH: D013132 «Spinocerebellar Degenerations».