Phuturdex › Malattie › Distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2I
Farmaci in sviluppo · aggiornato al 11 novembre 2026
Distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2I: farmaci in sviluppo
Che cos’è
La distrofia muscolare dei cingoli correlata a FKRP R9 (LGMDR9) è una forma di distrofia muscolare dei cingoli autosomica recessiva, caratterizzata da un'età d'esordio molto variabile e da un fenotipo che comprende la debolezza a progressione lenta dei muscoli prossimali del bacino e dei cingoli della spalla (che interessa per lo più gli arti inferiori), spesso associata ad andatura a base allargata, scapole alate, ipertrofia dei polpacci e della lingua, mialgia indotta dall'esercizio fisico, debolezza dei muscoli addominali, cardiomiopatia, coinvolgimento dei muscoli respiratori, mioglobinuria e/o livelli elevati della creatin-chinasi nel siero.
Fonte: Orphanet, «Distrofia muscolare dei cingoli correlata a FKRP R9» (ORPHA:34515), www.orpha.net · licenza CC BY 4.0 · dati Orphadata del 23 giugno 2026.
Al 11 novembre 2026 risultano 5 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 3 farmaci per distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2I. 3 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 2 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
In Phuturdex ogni farmaco ha la mappa dei centri in Europa, tutti gli studi e le allerte, e ricevi un’email quando cambia qualcosa. Accesso completo gratis fino al 31 marzo 2027, senza carta.
Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| RibitolBBP-418 | III | 3 | sì (2) | NCT05775848 |
| AB-1003 | I–II | 1 | — | NCT05230459 |
| ATA-100 | I | 1 | — | NCT05224505 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Centri in Italia
2 centri degli studi attivi in Italia, 0 con reclutamento aperto, in una sola regione.
- Lombardia2
Centri dichiarati dagli sponsor su ClinicalTrials.gov; regione calcolata da Phuturdex dalla posizione geografica. L’elenco dei centri con città e stato del reclutamento è nell’app. Vedi i centri →
Tutti i 3 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Categorie più ampie
- Malattia genetica 851 farmaci
- Malattia congenita 930 farmaci
- Malattia neurologica 1.456 farmaci
- Malattia dell'apparato locomotore 444 farmaci
- Miopatia 179 farmaci
- Malattia neuromuscolare 377 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 11 novembre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: traduzione Phuturdex; termine NLM MeSH: C564612 «Muscular Dystrophy, Limb-Girdle, Type 2I». Prevalenza: Orphanet.