Phuturdex › Malattie › Gangliosidosi
Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Gangliosidosi: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 1 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 4 farmaci per gangliosidosi. 0 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Al momento nessuno di questi studi ha centri in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| MethylprednisoloneMethylprednisolon, Methylprenisolone | I–II | 1 | — | NCT03952637 |
| PrednisonePredinisone, Cortancyl | I–II | 1 | — | NCT03952637 |
| RituximabRuxience, Rituxan | I–II | 1 | — | NCT03952637 |
| SirolimusRapamycin, Scomara® | I–II | 1 | — | NCT03952637 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 4 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Forme specifiche
- Niemann–Pick disease, type C 3 farmaci
- Sandhoff disease 3 farmaci
- Malattia da accumulo lisosomiale 11 farmaci
- Malattia di Krabbe 8 farmaci
- Malattia di Gaucher 18 farmaci
- Malattia rara 12 farmaci
- Adrenoleucodistrofia 6 farmaci
- Neuronal ceroid lipofuscinosis 5 farmaci
- Sindrome di Hunter 15 farmaci
- Leucodistrofia metacromatica 7 farmaci
- Encefalopatie metaboliche congenite 3 farmaci
- Alpha-mannosidosis 6 farmaci
Categorie più ampie
- Encefalopatie metaboliche 3 farmaci
- Encefalopatia 23 farmaci
- Malattia del sistema nervoso centrale 38 farmaci
- Malattia neurologica 39 farmaci
- Malattia metabolica 30 farmaci
- Disturbo della nutrizione e metabolico 5 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: traduzione Phuturdex; termine NLM MeSH: D005733 «Gangliosidoses».