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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 11 novembre 2026
Neuropatia ereditaria sensitiva e autonomica: farmaci in sviluppo
Che cos’è
A group of inherited disorders characterized by degeneration of dorsal root and autonomic ganglion cells, and clinically by loss of sensation and autonomic dysfunction. There are five subtypes. Type I features autosomal dominant inheritance and distal sensory involvement. Type II is characterized by autosomal inheritance and distal and proximal sensory loss. Type III is DYSAUTONOMIA, FAMILIAL. Type IV features insensitivity to pain, heat intolerance, and mental deficiency. Type V is characterized by a selective loss of pain with intact light touch and vibratory sensation. (From Joynt, Clinical Neurology, 1995, Ch51, pp142-4)
Fonte: NLM MeSH (U.S. National Library of Medicine), descrittore D009477, meshb.nlm.nih.gov · pubblico dominio · scaricato il 11 novembre 2026. Testo originale in inglese.
Al 11 novembre 2026 risultano 5 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 6 farmaci per neuropatia ereditaria sensitiva e autonomica. 5 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Uno di questi studi ha almeno un centro in Italia.
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Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| DLBS1033 | II–III | 1 | — | NCT07475065 |
| Dexmedetomidinedexmetomidine, Dexdor® | II | 1 | — | NCT06148311 |
| Miransertib | II | 1 | sì (1) | NCT04980872 |
| AZD2962 | I | 1 | — | NCT07064122 |
| Elraglusib9-ING-41 | I | 1 | — | NCT06896188 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| RetifanlimabINCMGA00012, Zynyz® | I | 1 | — | NCT06896188 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Centri in Italia
2 centri degli studi attivi in Italia, 0 con reclutamento aperto, in una sola regione.
- Lazio2
Centri dichiarati dagli sponsor su ClinicalTrials.gov; regione calcolata da Phuturdex dalla posizione geografica. L’elenco dei centri con città e stato del reclutamento è nell’app. Vedi i centri →
Tutti i 6 farmaci, con i dettagli
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Apri in Phuturdex →Categorie più ampie
- Malattia genetica 851 farmaci
- Malattia congenita 930 farmaci
- Malattia neurologica 1.456 farmaci
- Malattia neurodegenerativa 514 farmaci
- Malattie eredodegenerative del sistema nervoso 166 farmaci
- Malattia neuromuscolare 377 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 11 novembre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: traduzione Phuturdex; termine NLM MeSH: D009477 «Hereditary Sensory and Autonomic Neuropathies».