Phuturdex › Malattie › Distrofia muscolare
Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Distrofia muscolare: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 11 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 9 farmaci per distrofia muscolare. 8 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 2 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| Deramiocel | III | 2 | — | NCT05126758 |
| AOC 1044 | III | 1 | sì (1) | NCT07587242 |
| Zeleciment Rostudirsen | III | 1 | — | NCT07608432 |
| VX-670 | I–II | 2 | sì (1) | NCT06185764 |
| AB-1003 | I–II | 1 | — | NCT05230459 |
| AOC 1020 | II | 1 | — | NCT06547216 |
| EPI-321 | I–II | 1 | — | NCT06907875 |
| SAT-3247 | II | 1 | — | NCT07287189 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| TadalafilChewtadzy®, Tadliq® | II | 1 | — | NCT06290713 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 9 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Forme specifiche
- Distrofia muscolare di Duchenne 35 farmaci
- Distrofia miotonica 10 farmaci
- Distrofia facio-scapolo-omerale 7 farmaci
- Limb-girdle muscular dystrophy 3 farmaci
- Obesità 233 farmaci
- Frattura ossea 8 farmaci
- Infiammazione 85 farmaci
- Autosomal recessive limb-girdle muscular dystrophy type 2I 3 farmaci
- Miotonia 3 farmaci
Categorie più ampie
- Malattia congenita 4 farmaci
- Malattia dell'apparato locomotore 22 farmaci
- Malattia neurologica 39 farmaci
- Miopatia 12 farmaci
- Malattie muscolari atrofiche 3 farmaci
- Malattia genetica 33 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D009136 «Muscular Dystrophies».