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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 11 novembre 2026
Disturbo da deficit di riparazione del DNA: farmaci in sviluppo
Che cos’è
Disorders resulting from defective DNA REPAIR processes or the associated cellular responses to DNA DAMAGE.
Fonte: NLM MeSH (U.S. National Library of Medicine), descrittore D049914, meshb.nlm.nih.gov · pubblico dominio · scaricato il 11 novembre 2026. Testo originale in inglese.
Al 11 novembre 2026 risultano 26 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 35 farmaci per disturbo da deficit di riparazione del DNA. 24 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Uno di questi studi ha almeno un centro in Italia.
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Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| Acetylsalicylic acid lysinate | III | 1 | — | NCT02813824 |
| N-Acetyl-L-Leucine | III | 1 | — | NCT06673056 |
| OxaliplatinOxaliplatine, Oxaliplain | III | 1 | — | NCT02912559 |
| Secretin | III | 1 | — | NCT02000089 |
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | I–II | 5 | — | NCT04784052 |
| BusulfanBisulfan, Busulphan | I–II | 3 | — | NCT03538899 |
| MelphalanPhelinun® | II | 3 | — | NCT03579875 |
| Naproxen | II | 2 | — | NCT05411718 |
| TreosulfanTrecondi® | II | 2 | — | NCT07316595 |
| AfatinibGiotrif® | I–II | 1 | — | NCT06648096 |
| Arsenic TrioxideTrisenox®, Arsenic trioxide Accord® | II | 1 | — | NCT06088030 |
| BriquilimabJSP191 | I–II | 1 | — | NCT04784052 |
| EltrombopagEltrombopag Accord®, Eltrombopag Viatris® | II | 1 | — | NCT03206086 |
| HydroxyureaHydroxycarbamide, Hydroxycarbamid | II | 1 | — | NCT01962415 |
| Mesalaminemesalazine | II | 1 | — | NCT04920149 |
| Mycophenolate MofetilMycophenolate, Mycophenoate Mofetil | II | 1 | — | NCT04232085 |
| NDI-219216 | I–II | 1 | — | NCT06898450 |
| Nicotinamide ribosideNicotinamide ribonucleoside | II | 1 | — | NCT04870866 |
| Progerinin | II | 1 | — | NCT05847179 |
| TacrolimusEnvarsus XR, Advagraf® | II | 1 | — | NCT04232085 |
| TCC1727 | I–II | 1 | — | NCT07371663 |
| Thiotepathioptepa, Thiotepa Riemser® | II | 1 | — | NCT01962415 |
| VVD-133214 | II | 1 | sì (1) | NCT07811193 |
| MetforminMetfomin | I | 1 | — | NCT07901959 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| AtezolizumabTecentriq, Atezolizumb | III | 1 | — | NCT02912559 |
| Fluorouracil5-Fluorouracil, Fluoruracil | III | 1 | — | NCT02912559 |
| LeucovorinFolinic acid, Leucovorina | III | 1 | — | NCT02912559 |
| CyclophosphamideCyclophosphamid, Cytoxan | I–II | 4 | — | NCT04784052 |
| AlemtuzumabCampath, ALLO-647 | II | 3 | — | NCT03579875 |
| PembrolizumabKEYTRUDA, MK-3475 | II | 2 | sì (1) | NCT07811193 |
| RituximabRituxan, Rituxumab | I–II | 2 | — | NCT04784052 |
| AbataceptOrencia® | II | 1 | — | NCT03924401 |
| MethylprednisoloneMethyprednisolone sodium succinate, Methylprednisolon | II | 1 | — | NCT03579875 |
| Nogapendekin Alfa | II | 1 | — | NCT05419011 |
| ThymoglobulinRabbit Anti thymocyte globulin, Rabbit ATG | II | 1 | — | NCT02143830 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Centri in Italia
5 centri degli studi attivi in Italia, 0 con reclutamento aperto, in 3 regioni.
- Lombardia3
- Campania1
- Lazio1
Centri dichiarati dagli sponsor su ClinicalTrials.gov; regione calcolata da Phuturdex dalla posizione geografica. L’elenco dei centri con città e stato del reclutamento è nell’app. Vedi i centri →
Tutti i 35 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Forme specifiche
- Anemia di Fanconi 16 farmaci
- Cancro colorettale ereditario non poliposico 13 farmaci
- Discheratosi congenita 15 farmaci
- Atassia-teleangectasia 3 farmaci
- Sindrome mielodisplasica 222 farmaci
- Anemia aplastica 45 farmaci
- Insufficienza midollare 55 farmaci
- Immunodeficienze primarie 29 farmaci
- Immunodeficienza combinata grave 9 farmaci
- Anemia drepanocitica 72 farmaci
- Tumore del colon-retto 587 farmaci
- Sindrome di Turcot 33 farmaci
Categorie più ampie
- Neoplasia (tumori) 3.413 farmaci
- Malattia genetica 851 farmaci
- Malattia congenita 930 farmaci
- Malattie dell'apparato digerente 1.558 farmaci
- Tumori gastrointestinali 815 farmaci
- Tumori dell'apparato digerente 1.109 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 11 novembre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: traduzione Phuturdex; termine NLM MeSH: D049914 «DNA Repair-Deficiency Disorders».