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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 11 novembre 2026
Sindromi congenite da insufficienza midollare: farmaci in sviluppo
Che cos’è
Inherited syndromes characterized by deficiency or absence of various blood cells due to mutations that affect HEMATOPOIETIC STEM CELLS development and proliferation.
Fonte: NLM MeSH (U.S. National Library of Medicine), descrittore D000080984, meshb.nlm.nih.gov · pubblico dominio · scaricato il 11 novembre 2026. Testo originale in inglese.
Al 11 novembre 2026 risultano 17 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 27 farmaci per sindromi congenite da insufficienza midollare. 20 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Uno di questi studi ha almeno un centro in Italia.
In Phuturdex ogni farmaco ha la mappa dei centri in Europa, tutti gli studi e le allerte, e ricevi un’email quando cambia qualcosa. Accesso completo gratis fino al 31 marzo 2027, senza carta.
Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| MavorixaforXolremdi® | III | 1 | sì (1) | NCT06056297 |
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | I–II | 7 | — | NCT03653338 |
| MelphalanPhelinun® | II | 3 | — | NCT03579875 |
| BusulfanBisulfan, Busulphan | II | 2 | — | NCT03579875 |
| HydroxyureaHydroxycarbamide, Hydroxycarbamid | I–II | 2 | — | NCT03653338 |
| Mycophenolate MofetilMycophenolate, Mycophenoate Mofetil | II | 2 | — | NCT01659606 |
| TacrolimusEnvarsus XR, Advagraf® | II | 2 | — | NCT01659606 |
| Thiotepathioptepa, Thiotepa Riemser® | I–II | 2 | — | NCT03653338 |
| AfatinibGiotrif® | I–II | 1 | — | NCT06648096 |
| BriquilimabJSP191 | I–II | 1 | — | NCT04784052 |
| CyclosporineCyclosporine A, Cyclosporin A | II | 1 | — | NCT01659606 |
| DecitabineDacogen® | II | 1 | — | NCT05796570 |
| EltrombopagEltrombopag Accord®, Eltrombopag Viatris® | II | 1 | — | NCT03206086 |
| APR-2020 | I | 1 | — | NCT07476183 |
| Doxecitinedeoxycytidine | I | 1 | — | NCT06817590 |
| DoxribtimineThymidine, deoxythymidine | I | 1 | — | NCT06817590 |
| ImatinibSTI571, NSC #716051 | I | 1 | — | NCT06090669 |
| MetforminMetfomin | I | 1 | — | NCT07901959 |
| Naproxen | I | 1 | — | NCT07901959 |
| Quercetin | I | 1 | — | NCT07628972 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| AlemtuzumabCampath, ALLO-647 | I–II | 5 | — | NCT03653338 |
| CyclophosphamideCyclophosphamid, Cytoxan | I–II | 4 | — | NCT04784052 |
| RituximabRituxan, Rituxumab | I–II | 3 | — | NCT03653338 |
| AbataceptOrencia® | II | 1 | — | NCT03924401 |
| FilgrastimNeupogen, filgrastimum | II | 1 | — | NCT05796570 |
| MethylprednisoloneMethyprednisolone sodium succinate, Methylprednisolon | II | 1 | — | NCT03579875 |
| ThymoglobulinRabbit Anti thymocyte globulin, Rabbit ATG | II | 1 | — | NCT02143830 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Centri in Italia
7 centri degli studi attivi in Italia, 7 con reclutamento aperto, in 6 regioni.
- Lombardia2
- Campania1
- Emilia-Romagna1
- Lazio1
- Liguria1
- Piemonte1
Centri dichiarati dagli sponsor su ClinicalTrials.gov; regione calcolata da Phuturdex dalla posizione geografica. L’elenco dei centri con città e stato del reclutamento è nell’app. Vedi i centri →
Tutti i 27 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Forme specifiche
- Anemia di Fanconi 16 farmaci
- Discheratosi congenita 15 farmaci
- Insufficienza midollare 55 farmaci
- Anemia aplastica 45 farmaci
- Sindrome di Hoyeraal-Hreidarsson 9 farmaci
- Sindrome mielodisplasica 222 farmaci
- Anemia drepanocitica 72 farmaci
- Anemia di Diamond-Blackfan 7 farmaci
- Sindrome di Revesz 7 farmaci
- Leucemia mieloide acuta 297 farmaci
- Citopenia 114 farmaci
- Anemia refrattaria con eccesso di blasti 34 farmaci
Categorie più ampie
- Malattie del sangue e del sistema linfatico 1.334 farmaci
- Malattia dell'apparato ematopoietico e del sangue 1.028 farmaci
- Malattia congenita 930 farmaci
- Malattie del midollo osseo 336 farmaci
- Insufficienza midollare 55 farmaci
- Sintomo neurologico 423 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 11 novembre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: traduzione Phuturdex; termine NLM MeSH: D000080984 «Congenital Bone Marrow Failure Syndromes».