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Medikamente in Entwicklung · Stand 11. November 2026
Angeborene Knochenmarkversagenssyndrome: Medikamente in Entwicklung
Was ist das
Inherited syndromes characterized by deficiency or absence of various blood cells due to mutations that affect HEMATOPOIETIC STEM CELLS development and proliferation.
Quelle: NLM MeSH (U.S. National Library of Medicine), Deskriptor D000080984, meshb.nlm.nih.gov · gemeinfrei · abgerufen am 11. November 2026. Originaltext auf Englisch.
Am 11. November 2026 gibt es 17 aktive klinische Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) zu 27 Medikamenten bei Angeborene Knochenmarkversagenssyndrome. 20 davon sind experimentell, also in den USA noch nicht zugelassen. 2 dieser Studien haben mindestens ein Zentrum in Deutschland.
In Phuturdex hat jedes Medikament eine Karte der Prüfzentren in Europa, alle Studien und Warnungen, und Sie erhalten bei jeder Änderung eine E-Mail. Voller Zugang kostenlos bis 31. März 2027, ohne Kreditkarte.
Experimentelle Medikamente
Von der US-amerikanischen FDA für keine Indikation zugelassen.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| MavorixaforXolremdi® | III | 1 | ja (1) | NCT06056297 |
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | I–II | 7 | — | NCT03653338 |
| MelphalanPhelinun® | II | 3 | — | NCT03579875 |
| BusulfanBisulfan, Busulphan | II | 2 | — | NCT03579875 |
| HydroxyureaHydroxycarbamide, Hydroxycarbamid | I–II | 2 | — | NCT03653338 |
| Mycophenolate MofetilMycophenolate, Mycophenoate Mofetil | II | 2 | — | NCT01659606 |
| TacrolimusEnvarsus XR, Advagraf® | II | 2 | — | NCT01659606 |
| Thiotepathioptepa, Thiotepa Riemser® | I–II | 2 | — | NCT03653338 |
| AfatinibGiotrif® | I–II | 1 | ja (1) | NCT06648096 |
| BriquilimabJSP191 | I–II | 1 | — | NCT04784052 |
| CyclosporineCyclosporine A, Cyclosporin A | II | 1 | — | NCT01659606 |
| DecitabineDacogen® | II | 1 | — | NCT05796570 |
| EltrombopagEltrombopag Accord®, Eltrombopag Viatris® | II | 1 | — | NCT03206086 |
| APR-2020 | I | 1 | — | NCT07476183 |
| Doxecitinedeoxycytidine | I | 1 | — | NCT06817590 |
| DoxribtimineThymidine, deoxythymidine | I | 1 | — | NCT06817590 |
| ImatinibSTI571, NSC #716051 | I | 1 | — | NCT06090669 |
| MetforminMetfomin | I | 1 | — | NCT07901959 |
| Naproxen | I | 1 | — | NCT07901959 |
| Quercetin | I | 1 | — | NCT07628972 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Bereits zugelassene Medikamente in neuen Studien
Von der US-amerikanischen FDA für mindestens eine Indikation zugelassen, nicht unbedingt für diese Erkrankung, und derzeit in aktiven Studien dazu.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| AlemtuzumabCampath, ALLO-647 | I–II | 5 | — | NCT03653338 |
| CyclophosphamideCyclophosphamid, Cytoxan | I–II | 4 | — | NCT04784052 |
| RituximabRituxan, Rituxumab | I–II | 3 | — | NCT03653338 |
| AbataceptOrencia® | II | 1 | — | NCT03924401 |
| FilgrastimNeupogen, filgrastimum | II | 1 | — | NCT05796570 |
| MethylprednisoloneMethyprednisolone sodium succinate, Methylprednisolon | II | 1 | — | NCT03579875 |
| ThymoglobulinRabbit Anti thymocyte globulin, Rabbit ATG | II | 1 | — | NCT02143830 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Prüfzentren in Deutschland
3 Prüfzentren der aktiven Studien in Deutschland, davon 3 rekrutierend, in 2 Regionen.
- Sachsen2
- Niedersachsen1
Von den Sponsoren auf ClinicalTrials.gov angegebene Zentren; Region von Phuturdex aus der geografischen Position ermittelt. Die Liste der Zentren mit Stadt und Rekrutierungsstatus steht in der App. Zentren ansehen →
Alle 27 Medikamente, mit Details
In Phuturdex hat jedes Medikament alle Studien, Sponsoren und Länder, FDA- und EMA-Zulassungen, Orphan-Drug-Ausweisungen und Sicherheitswarnungen. Kostenlos bis 31. März 2027.
In Phuturdex öffnen →Spezifische Formen
- Fanconi-Anämie 16 Medikamente
- Dyskeratosis congenita 15 Medikamente
- Knochenmarkinsuffizienz 55 Medikamente
- Aplastische Anämie 45 Medikamente
- Hoyeraal-Hreidarsson-Syndrom 9 Medikamente
- Myelodysplastisches Syndrom 222 Medikamente
- Sichelzellenanämie 72 Medikamente
- Diamond-Blackfan-Syndrom 7 Medikamente
- Revesz-Syndrom 7 Medikamente
- Akute myeloische Leukämie 297 Medikamente
- Zytopenie 114 Medikamente
- Refraktäre Anämie mit Blastenüberschuss 34 Medikamente
Übergeordnete Kategorien
- Erkrankungen des Blutes und des Lymphsystems 1.334 Medikamente
- Blutkrankheit 1.028 Medikamente
- Missbildung 930 Medikamente
- Knochenmarkerkrankungen 336 Medikamente
- Knochenmarkinsuffizienz 55 Medikamente
- Neurologische Symptome 423 Medikamente
Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), Stand 11. November 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III, mit mindestens einem identifizierten Medikament; Phase und Zentren beziehen sich auf die Studien zu dieser Erkrankung. Name der Erkrankung: Übersetzung von Phuturdex; NLM-MeSH-Begriff: D000080984 „Congenital Bone Marrow Failure Syndromes“.