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Medikamente in Entwicklung · Stand 11. November 2026
X-chromosomal vererbte Krankheiten: Medikamente in Entwicklung
Was ist das
Genetic diseases that are linked to gene mutations on the X CHROMOSOME in humans (X CHROMOSOME, HUMAN) or the X CHROMOSOME in other species. Included here are animal models of human X-linked diseases.
Quelle: NLM MeSH (U.S. National Library of Medicine), Deskriptor D040181, meshb.nlm.nih.gov · gemeinfrei · abgerufen am 11. November 2026. Originaltext auf Englisch.
Am 11. November 2026 gibt es 149 aktive klinische Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) zu 135 Medikamenten bei X-chromosomal vererbte Krankheiten. 114 davon sind experimentell, also in den USA noch nicht zugelassen. 27 dieser Studien haben mindestens ein Zentrum in Deutschland.
In Phuturdex hat jedes Medikament eine Karte der Prüfzentren in Europa, alle Studien und Warnungen, und Sie erhalten bei jeder Änderung eine E-Mail. Voller Zugang kostenlos bis 31. März 2027, ohne Kreditkarte.
Experimentelle Medikamente
Von der US-amerikanischen FDA für keine Indikation zugelassen.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| JR-141 | II–III | 4 | ja (2) | NCT04348136 |
| GivinostatDuvyzat® | II–III | 3 | ja (2) | NCT03373968 |
| SR604 | III | 3 | — | NCT07876674 |
| TSHA-102 | III | 3 | — | NCT07480564 |
| ANB-002 | III | 2 | — | NCT06700096 |
| AOC 1044 | III | 2 | ja (1) | NCT07587242 |
| Deramiocel | III | 2 | — | NCT05126758 |
| Migalastat HClGalafold® | III | 2 | ja (1) | NCT06904261 |
| SGT-003 | III | 2 | — | NCT07160634 |
| Venglustat | III | 2 | ja (2) | NCT05206773 |
| Bionetide | III | 1 | — | NCT06840496 |
| Codabakalner | II–III | 1 | — | NCT07439510 |
| Dichloroacetate | III | 1 | — | NCT02616484 |
| DTX301 | III | 1 | ja (1) | NCT05345171 |
| ECUR-506 | III | 1 | — | NCT06255782 |
| FenfluramineFintepla® | III | 1 | ja (1) | NCT07503444 |
| GNR-055 | II–III | 1 | — | NCT05208281 |
| Lucerastat | III | 1 | ja (1) | NCT07778667 |
| MavorixaforXolremdi® | III | 1 | ja (1) | NCT06056297 |
| MexiletineNamuscla® | II–III | 1 | — | NCT06862596 |
| NGN-401 | III | 1 | — | NCT05898620 |
| NTI164 | II–III | 1 | — | NCT07257978 |
| OTL-103 | III | 1 | — | NCT03837483 |
| PF-06939926 | III | 1 | ja (1) | NCT04281485 |
| RGX-121 | II–III | 1 | — | NCT03566043 |
| RGX-121-3102 | III | 1 | — | NCT07236606 |
| RGX-202 | II–III | 1 | — | NCT05693142 |
| Viltolarsen | III | 1 | — | NCT04768062 |
| ZatolmilastBPN14770 | III | 1 | — | NCT05367960 |
| Zeleciment Rostudirsen | III | 1 | — | NCT07608432 |
| ZYN002 | II–III | 1 | — | NCT03802799 |
| BusulfanBisulfan, Busulphan | I–II | 7 | — | NCT01306019 |
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | II | 4 | — | NCT01659606 |
| SirolimusRapamycin, Hyftor® | I–II | 4 | — | NCT06325709 |
| MelphalanPhelinun® | II | 3 | — | NCT03579875 |
| PlerixaforMozobil, Plerixafor Accord® | I–II | 3 | — | NCT06325709 |
| Sevasemten | II | 3 | ja (1) | NCT06066580 |
| TacrolimusEnvarsus XR, Advagraf® | II | 3 | — | NCT01659606 |
| 4D-310 | I–II | 2 | — | NCT05629559 |
| BMN 351 | I–II | 2 | — | NCT06280209 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien. 40 von 114 Medikamenten angezeigt.
Bereits zugelassene Medikamente in neuen Studien
Von der US-amerikanischen FDA für mindestens eine Indikation zugelassen, nicht unbedingt für diese Erkrankung, und derzeit in aktiven Studien dazu.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| Delandistrogene moxeparvovecElevidys® | III | 4 | ja (3) | NCT05881408 |
| IdursulfaseElaprase | II–III | 3 | ja (2) | NCT05371613 |
| MarstacimabPF-06741086, Hympavzi® | III | 3 | ja (1) | NCT07923981 |
| Tividenofusp alfaAvlayah® | II–III | 3 | ja (2) | NCT06075537 |
| CSL222 | III | 2 | — | NCT07080905 |
| Pegunigalsidase alfaPRX-102 | II–III | 2 | — | NCT06328608 |
| Fidanacogene elaparvovecBeqvez®, Beqvez (previously Durveqtix)® | III | 1 | ja (1) | NCT03861273 |
| Onasemnogene abeparvovecZolgensma®, Itvisma® | III | 1 | — | NCT05335876 |
| AlemtuzumabCampath, ALLO-647 | I–II | 8 | — | NCT01306019 |
| CyclophosphamideCyclophosphamid, Cytoxan | I–II | 4 | — | NCT05463133 |
| PaliferminKepivance® | I–II | 3 | — | NCT01306019 |
| FilgrastimNeupogen, filgrastimum | I–II | 2 | — | NCT06325709 |
| TocilizumabTociluzumab, Tociliuzumab | I–II | 2 | — | NCT05463133 |
| AdalimumabYuflyma®, Abrilada® | I–II | 1 | — | NCT03153319 |
| EmapalumabGamifant® | I–II | 1 | — | NCT05463133 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien. 15 von 21 Medikamenten angezeigt.
Prüfzentren in Deutschland
52 Prüfzentren der aktiven Studien in Deutschland, davon 18 rekrutierend, in 11 Regionen.
- Bayern12
- Nordrhein-Westfalen12
- Berlin7
- Hamburg5
- Baden-Württemberg4
- Hessen3
- Sachsen3
- Rheinland-Pfalz2
- und 3 weitere
Von den Sponsoren auf ClinicalTrials.gov angegebene Zentren; Region von Phuturdex aus der geografischen Position ermittelt. Die Liste der Zentren mit Stadt und Rekrutierungsstatus steht in der App. Zentren ansehen →
Alle 135 Medikamente, mit Details
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In Phuturdex öffnen →Spezifische Formen
- Muskeldystrophie Duchenne 36 Medikamente
- Hämophilie B 10 Medikamente
- Morbus Hunter 14 Medikamente
- Morbus Fabry 8 Medikamente
- Septische Granulomatose 20 Medikamente
- Fragiles-X-Syndrom 10 Medikamente
- Hämophilie A 22 Medikamente
- Dyskeratosis congenita 15 Medikamente
- Rett-Syndrom 8 Medikamente
- Muskeldystrophie 54 Medikamente
- Ornithin-Transcarbamylase-Mangel 6 Medikamente
- Knochenmarkinsuffizienz 55 Medikamente
Übergeordnete Kategorien
- Missbildung 930 Medikamente
- Heredodegenerative Erkrankungen des Nervensystems 166 Medikamente
- Erbkrankheit 851 Medikamente
- Psychische Störung 569 Medikamente
- Neurologische Störung 1.456 Medikamente
- Neurobehaviorale Manifestationen 158 Medikamente
Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), Stand 11. November 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III, mit mindestens einem identifizierten Medikament; Phase und Zentren beziehen sich auf die Studien zu dieser Erkrankung. Name der Erkrankung: Übersetzung von Phuturdex; NLM-MeSH-Begriff: D040181 „Genetic Diseases, X-Linked“.